BIOTECNOLOGIA

Perguntas frequentes: o que você precisa saber sobre o medicamento Aduhelm (conhecido por seu nome científico aducanumabe) para Alzheimer

Elizabeth Cooney  7 de junho de 2021

A Food and Drug Administration aprovou na segunda-feira o novo medicamento para Alzheimer da Biogen , uma decisão com implicações de longo alcance para pacientes, médicos e outros. Aqui está um resumo de algumas perguntas e respostas básicas sobre a droga, conhecida como Aduhelm.

Quem pode obter o medicamento?

A droga, testada em pacientes com deficiência cognitiva leve, é aprovada para pacientes com Alzheimer. Eles precisarão de uma ressonância magnética dentro de um ano após o início do tratamento e também terão que se submeter a mais ressonâncias magnéticas durante o tratamento.

Quanto custa isso?

A Biogen disse que o custo anual para uma dose de manutenção de Aduhelm, com base no peso médio de um paciente, seria de US $ 56.000. Esse é um preço de tabela, não o preço líquido ou o preço pago por pacientes com seguro. Quanto os pacientes pagarão do bolso pelo medicamento dependerá de sua cobertura de seguro.

A aprovação do FDA significa que o medicamento será automaticamente  coberto pelo Medicare , mas muitos beneficiários individuais terão que pagar 20% do custo do medicamento.

Como é que funciona?

Aduhelm, cujo nome científico é aducanumab, elimina aglomerados de beta-amiloide no cérebro – um processo que, segundo a Biogen, diminui sua capacidade de destruir neurônios. Nem todos os especialistas estão convencidos de que limpar as proteínas tóxicas retardará o declínio cognitivo. E se a droga da Biogen funcionar, o benefício é provavelmente marginal. Conforme medido por testes de cognição e função, a diferença entre Aduhelm e o placebo foi uma fração de um ponto em uma escala de 18 pontos.

Como o medicamento é administrado?

Aduhelm é infundido por via intravenosa durante cerca de uma hora, uma vez a cada quatro semanas, potencialmente em um consultório médico, centro de infusão ou clínica hospitalar. 

Quando o medicamento estará disponível?

A Biogen espera começar a enviar o medicamento em cerca de duas semanas para mais de 900 locais nos EUA.

Que tipo de efeito os pacientes podem esperar?

O medicamento não é uma cura e não reverte a progressão da doença. Em ensaios clínicos, o sucesso foi medido não pela melhora cognitiva, mas pela desaceleração da taxa de declínio cognitivo e funcional. 

Algum efeito colateral?

Em dois ensaios clínicos, cerca de 40% dos pacientes que receberam a dose aprovada de Aduhelm desenvolveram um inchaço cerebral doloroso. Os sintomas incluem dor de cabeça, tontura, distúrbios visuais, náuseas e vômitos; cerca de 17% a 18% dos pacientes apresentaram micro-hemorragias ou pequenos sangramentos no cérebro. Os pacientes serão monitorados quanto a edema cerebral antes da sétima e 12ª infusões. Se a imagem mostrar inchaço grave, o tratamento pode continuar “com cautela somente após uma avaliação clínica e uma ressonância magnética de acompanhamento demonstrar estabilização radiográfica” , diz o rótulo .

Por que essa droga é tão controversa?

Três razões:

  1. Primeiro, a Biogen interrompeudois ensaios do aducanumabe em março de 2019 depois que monitores independentes, examinando os dados durante uma análise provisória, concluíram que o medicamento provavelmente não beneficiaria os pacientes. Uma análise posterior chegou a uma conclusão diferente , mas um painel consultivo da FDA reunido em novembro de 2020 considerou a nova interpretação positiva não convincente . 
  2. Em segundo lugar, a hipótese amilóide, que aponta aglomerados da proteína tóxica como a causa raiz do comprometimento cognitivo, ainda não foi provada. Não está claro se as placas amilóides, ou emaranhados de outra proteína chamada tau, são causas ou efeitos do Alzheimer. A lista de falhas de medicamentos que visam amilóide é longa.
  3. Terceiro, alguns especialistas expressaram preocupação de que a necessidade desesperada de novos tratamentos faria com que os reguladores aceitassem evidências limitadas de eficácia como base para aprovação. 

Existem outros medicamentos disponíveis agora? O que eles fazem?

O Aricept, aprovado em 2003, e outras drogas semelhantes são projetadas para preservar a memória ao equilibrar certos neurotransmissores no cérebro, mas os efeitos desaparecem com o tempo.   

O que está no pipeline?

A farmacêutica Eli Lilly apresentou resultados promissores com seu próprio medicamento para Alzheimer no início deste ano e começou a inscrever e tratar pacientes em um estudo de Fase 3 fundamental.

Sobre o autorReimpressões

Elizabeth Cooney

Relator de atribuições gerais

Liz se concentra no câncer, na engenharia biomédica e em como os pacientes sentem os efeitos do Covid-19.

 elizabeth.cooney@statnews.com

 @cooney_liz

 

 

 

 

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