Reportagem recente, junho 2021

Durante uma reunião do painel consultivo em novembro de 2020, Billy Dunn, o principal oficial da FDA responsável pela revisão Aduhelm, reconheceu trabalhar em estreita colaboração com a Biogen em sua reanálise dos ensaios clínicos de Fase 3. Dunn também expressou apoio a Aduhelm e favoreceu sua aprovação.

No entanto, 10 dos 11 especialistas externos convidados pela FDA para revisar os mesmos dados do Aduhelm na reunião de novembro determinaram que um único estudo positivo era insuficiente para mostrar provas convincentes de que o tratamento estava diminuindo o declínio cognitivo em pessoas com Alzheimer

O outro painelista votou “incerto”, alguns dos especialistas externos foram mais longe, criticando Dunn e o FDA pela maneira como trabalharam ao lado da Biogen, que eles disseram ameaçar o status da agência como árbitro independente da eficácia e segurança dos medicamentos.

Atualização do fato! –Ed Silverman  15 de julho de 2021

Expert panel votes unanimously that Biogen Alzheimer’s drug doesn’t offer patient benefits

Painel de especialistas vota unanimemente que o medicamento da Biogen Alzheimer não oferece benefícios aos pacientes

Um proeminente painel de especialistas médicos votou unanimemente que não há evidências que sugiram que a droga de Alzheimer recentemente aprovada oferece aos pacientes quaisquer benefícios de saúde além dos cuidados habituais.

A reunião que foi convocada para revisar a eficácia clínica e o custo do medicamento, é o mais recente golpe para a Biogen e seus esforços para ganhar a aceitação em meio a uma tempestade de controvérsias com a FDA.

Contextualização

A Food and Drug Administration aprovou em junho de 2021 o novo medicamento para Alzheimer da Biogen , uma decisão com implicações de longo alcance para pacientes, médicos e outros. O medicamento não é uma cura e não reverte a progressão da doença, em ensaios clínicos, o sucesso foi medido não pela melhora cognitiva, mas pela desaceleração da taxa de declínio cognitivo e funcional. 

Essa droga é controversa por três razões:

  1. Primeiro, a Biogen interrompeu dois ensaios do aducanumabe em março de 2019 depois que monitores independentes, examinando os dados durante uma análise provisória, concluíram que o medicamento provavelmente não beneficiaria os pacientes. Uma análise posterior chegou a uma conclusão diferente , mas um painel consultivo da FDA reunido em novembro de 2020 considerou a nova interpretação positiva não convincente . 
  2. Em segundo lugar, a hipótese amilóide, que aponta aglomerados da proteína tóxica como a causa raiz do comprometimento cognitivo, ainda não foi provada, não está claro se as placas amilóides, ou emaranhados de outra proteína chamada tau, são causas ou efeitos do Alzheimer. A lista de falhas de medicamentos que visam amilóide é longa.
  3. Terceiro, alguns especialistas expressaram preocupação de que a necessidade desesperada de novos tratamentos faria com que os reguladores aceitassem evidências limitadas de eficácia como base para aprovação. 

A droga, foi testada em pacientes com deficiência cognitiva leve, e foi aprovada para pacientes com Alzheimer. Eles precisarão de uma ressonância magnética dentro de um ano após o início do tratamento e também terão que se submeter a mais ressonâncias magnéticas durante o tratamento.

A Biogen disse que o custo anual para uma dose de manutenção de Aduhelm, com base no peso médio de um paciente, seria de US $ 56.000. Esse é um preço de tabela, não o preço líquido ou o preço pago por pacientes com seguro. Quanto os pacientes pagarão do bolso pelo medicamento dependerá de sua cobertura de seguro.

Em dois ensaios clínicos, cerca de 40% dos pacientes que receberam a dose aprovada de Aduhelm desenvolveram um inchaço cerebral doloroso. Os sintomas incluem dor de cabeça, tontura, distúrbios visuais, náuseas e vômitos; cerca de 17% a 18% dos pacientes apresentaram micro-hemorragias ou pequenos sangramentos no cérebro. Os pacientes serão monitorados quanto a edema cerebral antes da sétima e 12ª infusões. Se a imagem mostrar inchaço grave, o tratamento pode continuar “com cautela somente após uma avaliação clínica e uma ressonância magnética de acompanhamento demonstrar estabilização radiográfica” , diz o rótulo .

Em vez de julgar o tratamento da Biogen apenas por seus efeitos sobre a cognição, o FDA concedeu uma aprovação condicional com base na capacidade de Aduhelm de limpar as proteínas tóxicas, chamadas beta-amilóide

Para continuar a comercializar o medicamento, a Biogen precisará concluir um grande ensaio clínico para confirmar que a remoção da placa traz benefícios cognitivos, disse o FDA. Se esse estudo falhar, o FDA tem autoridade para rescindir sua aprovação.

Ao aprovar o medicamento em uma base condicional, a agência se afastou de décadas de precedentes regulatórios, estabelecendo uma nova barreira para tratamentos com potencial considerável, mas benefícios não comprovados – um padrão que também poderia ser aplicado a outras doenças devastadoras.

“Estou bastante surpreso, o argumento mais convincente para a aprovação foi a necessidade não atendida, mas isso não pode, ou não deve superar os padrões regulatórios”, disse Caleb Alexander, epidemiologista da Johns Hopkins que atuou no painel consultivo do FDA e votou contra a aprovação de Aduhelm. 

“É difícil encontrar um cientista que pense que os dados são convincentes, a necessidade não atendida é um fator contextual importante, mas não é um limite de evidência.”

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

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